ProQR

Wat: Medicijn tegen taaislijmziekte
Wie: Daniel de Boer
Daagt uit: zeldzame genetische aandoeningen
Sinds: 2012
Omzet (2016): niet openbaar
Medewerkers: 150

Daniel de Boer had als serial entrepreneur al verschillende IT-bedrijven opgericht, toen hij in 2012 besloot die te verkopen om zijn volle gewicht te zetten achter een biotechbedrijf dat een geneesmiddel ontwikkelt tegen taaislijmziekte. “Toen mijn pasgeboren zoon gediagnostiseerd werdt met de erfelijke ziekte waardoor hij een beperkte levensverwachting had, heb ik besloten een medicijn voor zijn ziekte te gaan ontwikkelen.”

De Boer verdiepte zich in biotechnologie, wetenschap en medicijnontwikkeling en begon twee jaar later met een groep ervaren biotechondernemers ProQR. De grootste namen uit de Nederlandse biotech industrie zijn aan Proqr verbonden, onder wie investeerder en Crucell-oprichter Dinko Valerio, de inmiddels overleden Genzyme-oprichter Henri Termeer en Gerard Platenburg (oprichter van ProSensa).

Amerikaanse licentie

De meest kansrijke aanpak bleek een methode met RNA-moleculen van het Massachusetts General Hospital in Boston, waarop Proqr een licentie nam. Inmiddels voert ProQR twee klinische studies uit, waaraan tachtig patiënten deelnemen. In de biotech, waarin meestal veel failures voorafgaan aan klinische studies, is dat ongekend snel, terwijl het bedrijf van De Boer ook voor andere zeldzame genetische aandoeningen programma’s heeft opgezet. Concurrentie verwelkomt hij, en dat is best te begrijpen. “We zien dat veel bedrijven sinds onze start ook medicijnen voor taaislijmziekte zijn gaan ontwikkelen, wat de kans dat er een goed medicijn voor patiënten komt alleen maar vergroot.”

Nasdaq

Biotechstartups hebben hun eigen dynamiek: omzet is in de eerste jaren volstrekt niet aan de orde, maar de investeringen lopen op, naarmate de technologie zichzelf meer bewijst. ProQR doet het wat dat betreft bijzonder goed. Al in 2014 wist De Boer zijn bedrijf naar de Amerikaanse beurs Nasdaq te brengden, waar hij 100 miljoen dollar ophaalde. Het totaal aan investeringskapitaal kwam daarmee op 200 miljoen. Sinds 2017 is er ook al een spin-off van zijn biotechscaleup: dochter Amylon Therapeutics gaat zelfstandig verder om een medicijn te ontwikkelen tegen de Katwijkse ziekte, een zeldzame erfelijke aandoening die bijna alleen voorkomt bij enkele families uit de Zuid-Hollandse kustplaats Katwijk en omgeving. De meeste patiënten overlijden voor hun 60ste aan een hersenbloeding.

Inmiddels werkt Proqr zelf ook aan potentiële medicijnen voor oog- en huidziektes. De Boer: “We willen voor 5 verschillende ernstige erfelijke ziekten medicijnen ontwikkelen om tien- tot honderduizenden patienten wereldwijd een beter leven te geven.”